美国参议院一名议员指责安进（Amgen）公司“将利润置于患者之上”，因为安进决定继续销售一款昂贵抗癌药的高剂量版本，而不是价格较低且对患者毒性较小的低剂量药物。 这款药物名为 Lumakras，用于治疗非小细胞肺癌，三年前获得加速批准。当时，FDA 要求安进开展一项确证性试验来确认早...

美国 FDA 于 5 月 16 日发布了新一批 32 篇具体产品指南（PSG），为开发仿制药和生成证据以支持简化新药申请（ANDA）批准提供建议，从而帮助简化仿制药的开发和 ANDA 审评，促进仿制药竞争。 这一批具体产品指南包括 26 篇新增（其中 10 篇针对新化学实体）和 6 篇修订。25...

卫材和渤健于 5 月 14 日表示，其合作开发的阿尔茨海默病治疗药 Leqembi 的皮下注射版本在获得 FDA 的快速通道认定后，已开始向 FDA 滚动提交申请。 Leqembi 的静脉输注版本于 2023 年 7 月获得了 FDA 的全面批准，但由于诊断和治疗方面复杂的后勤工作，使其使用受到阻碍...

未来，我国出口到美国的一系列产品将被加收关税，包括注射器、针头和手术手套。除医疗产品外，美国还将对我国的钢铁和铝、半导体、电动汽车、电池、关键矿物、太阳能电池和船岸起重机等价值 180 亿美元的产品提高关税。美国白宫于 5 月 14 日公布了这一消息。 根据美国白宫的情...

【监管综合】 【注册、审评、审批】 05.07【FDA】指南草案 REMS 逻辑模型：一个将计划设计与评估相联系的框架 05.07【EMA】药品质量问答：第一部分新增原料药 – API 混合物的使用问答 【研发与临床】 【GxP 与检查】 【仿制药和生物类似药】 【药典】 05.07【...

美国 FDA 于 5 月 7 日发布了题为“REMS 逻辑模型：将项目设计与评价相联系的框架”的指南文件，概述了 FDA 的风险评估与减轻策略（risk evaluation and mitigation strategy，REMS）的逻辑模型。 FDA 将 REMS 逻辑模型描述为 FDA 推荐的框架，该框架是为申请人提供了“设...

欧洲药品管理局（EMA）药品质量问答部分最近新增了关于 API 混合物（API mix）的问答内容。这些新增问答的目的是提供了有关如何处理 API 和辅料的混合物（称为 API 混合物）的信息，并确定可以接受使用原料药主文件（ASMF）/药典适用性证书（CEP）程序根据欧盟 GMP 第 II 部分生产...

美国 FDA 官员在由 AFDO/RAPS 医疗产品合作组织和 FDA 主办的 2024 年 MedCon 会议上告诉参会者，制定主验证计划将有助于检查员在检查期间识别经过验证和确认的活动。 监管事务办公室（ORA）医疗器械和放射健康运营办公室（OMDRHO）的消费者安全官员 Laureen Geniusz 表...

莫德纳（Moderna）于 5 月 10 日宣布，美国 FDA 推迟了其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗的处方药使用者付费（PDUFA）日期。 根据莫德纳的新闻稿，其 RSV 疫苗 mRNA-1345 的原定 PDUFA 日期为 2024 年 5 月 12 日，FDA 通知莫德纳将在 5 月底之前完成审评。莫德纳表示...

欧洲药品管理局（EMA）正在寻求有关出于监管目的使用真实世界数据（RWD）的非干预性研究（Non-interventional Study，NIS）的反馈。 在思考性文件中，EMA 将 NIS 定义为不满足任何定义临床试验条件的人体研究。NIS 在正常临床实践中收集数据，通常是为了评估药物获得批准后的安全...

美国 FDA 于5 月 9 日发布了关于医疗器械再制造的定稿指南，增加了有关监管要求的新内容，明确了再制造商应接受 FDA 的调查和检查。 FDA 器械和放射健康中心（CDER）主任 Jeff Shuren 在新闻稿中表示，“今天的行动代表着我们在确保患者持续获得高质量、安全和有效的医疗器...

上周国内药政导读 【创新与临床】 5.6，【CDE】关于发布《中药新药用于紧张型头痛的临床疗效评价技术指导原则（试行）》的通告（2024年第21号） 【CMC药学研究】 5.6，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第八十二批）》（征求意见稿）意见的通知 5.10，【...

短期内FDA对我国药物进入美国，应不会作难，但长期看难说 一个月前的今天，美国FDA局长Robert Califf医学博士在美国众议院监督委员会接受了长达4个多小时的质询。质询涉及多个主题，包含中国进口药物对美国的影响。当然，国会质询难免有政治闹剧的成分在，尤其是在大选年。但Califf局...

在官方法规指南之外，识林或原创、或整理了大量对比解读、案例解析等内容，作为识林用户的参考资料，提供更多视角，且与岗位实务联系更为紧密。这类资料，全部收录在专门为此开发的“对比解读案例解析”数据库内，通过“业务标签”和“知识标签”的交叉索引，用户可迅速查阅学习本岗位最相...

— 主题词，是识林针对制药行业的关键概念，基于大量资料的综合分析，从定义、工作流程、法规指南、文献案例等多个维度梳理的系统知识纲要。截至目前，识林【主题词库】已上线超过1000个主题词，还在陆续增补当中。 — 从主题词入手，也是使用识林的最佳方式之一。主题词的系统性、全...

两个月前，识林曾发布两篇资讯文章报告关于低成本嵌合抗原受体 T 细胞疗法（CAR-T）计划，具体来讲，印度的小型生物技术公司 ImmunoACT 正在全球同类产品十分之一的成本生产 CAR-T；另一方面，美国非营利组织 Caring Cross 与巴西卫生部下属 Fiocruz 基金会达成合作协议，同样...

美国 FDA 于 5 月 8 日针对 Tandem Diabetes Care 的一款帮助胰岛素给药的软件应用程序发布 I 级召回（最严重的召回级别）通知。至少有 224 名糖尿病患者因软件错误导致胰岛素泵自发关闭而受到伤害。 Tandem 销售触摸屏胰岛素泵和一个帮助给药的随附应用程序。在...

辉瑞公司于 5 月 7 日告知患者权益组织，一名年幼的男孩在辉瑞针对杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法 2 期试验中死亡。辉瑞随之暂停了其针对较大年龄组男孩的随机 3 期临床试验中的患者交叉试验。 辉瑞在“家长项目肌营养不良症”网站上发布的一份声明中表示，死亡的男...

三年前，识林资深撰稿人榆木疙瘩曾在其周末杂谈专栏发布文章“新药发展征程上的不祥之兆”探讨只顾临床需要不顾给付能力的做法还能持续多久？日前美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 在 5 月 8 日美国基因与细胞治疗学会年会上也提及了同样的问题。 他...

【监管综合】 04.30【MHRA】到2030年的 AI 监管战略确保患者安全和行业创新 04.26【WHO】发布第57次药品标准化专家委员会技术报告 1052 (TRS 1052) 【注册、审评、审批】 05.03【EMA】关于在非干预性研究中使用真实世界数据生成真实世界证据的思考性文件 04.29【FDA...