该指南阐明了 FDA 对用于生产细胞和基因治疗产品以及组织工程医疗产品(tissue-engineered medical products,TEMP)的人源和动物源材料的安全性和质量检测的期望。指南还提供了在使用人源和动物源材料的研究性新药申请(IND)中提交的化学、生产和控制(CMC)信息。指南涵盖了这些产品的供体筛选和检测、外源因子检测和筛选、风险评估以及物料管理。
FDA 表示,“使用人源和动物源材料来生产细胞和基因治疗产品以及 TEMP,提出了几个需要考虑的关键问题,包括外源因子的传播、物料批间一致性、物料鉴别以及一般性物料确认的考虑因素。”FDA 指出,对于所有材料,FDA 建议使用可获得的最高质量的材料,包括在适用条件下的经 FDA 许可、批准或授权使用的材料。或者,企业可能希望考虑使用不含人源或动物源蛋白质的材料,可能具有较少的安全性风险并且组成可变性较小,从而避免供体之间的变异性,并避免此类蛋白质如何影响细胞或组织生长和性质的变异性。
对于 IND,申办人必须向 FDA 提供用于生产产品的所有物料的清单以及这些物料的质量和等级的描述;清单应采用表格格式。